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近日，南京正大天晴自主研發的1類創新藥NTQ5082膠囊在治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的III期臨床試驗中，完成了首例受試者入組并順利給藥，標志著該藥物的臨床開發邁入確證性研究的關鍵階段。
陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種罕見的、獲得性造血干細胞克隆性疾病。患者主要表現為血紅蛋白尿、全血細胞減少及血栓形成，臨床存在未被滿足的治療需求[1]。
NTQ5082是一種口服的補體B因子（CFB）抑制劑，本次開展的III期臨床試驗是一項多中心、隨機、開放、陽性藥對照的研究。該研究將NTQ5082與已上市的依庫珠單抗進行對照，旨在評估NTQ5082在既往未接受過補體抑制劑治療的PNH患者中的有效性與安全性。研究設定的主要療效終點為治療24周后，血紅蛋白（Hb）水平達到120g/L及以上的受試者比例。
據悉，此次關鍵性III期研究的啟動，主要基于此前II期臨床試驗獲得的積極成果。該II期臨床研究結果即將在2025年第67屆美國血液學會（ASH）年會上公布。
此次NTQ5082 III期臨床試驗的首例受試者順利給藥，是該藥研發進程中的一座重要里程碑，對于醫療需求尚未得到滿足的PNH患者來說，NTQ5082有望成為一種很有前景的治療選擇。
參考文獻：[1]中華醫學會血液學分會紅細胞疾病(貧血)學組.陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥診斷與治療中國指南(2024年版)[J].中華血液學雜志, 2024, 45(08):727-737.DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20240624-00232
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